Desarrollo de una estrategia de terapia génica para el tratamiento de la mucopolisacaridosis tipo IVA (morquio A) 

Sánchez Clares, Víctor (Date of defense: 2018-12-14)

La Mucopolisacaridosis tipo IVA (MPS IVA) es una enfermedad minoritaria de acumulación lisosomal, de herencia autosómica recesiva, causada por la deficiencia en la enzima lisosomal N-acetilgalactosamina 6-sulfatasa (GALNS). ...