Teràpia gènica amb vectors virals adenoassociats per al tractament de la patologia neurològica i somàtica de la mucopolisacaridosi tipus IIIB 

Ribera Sánchez, Albert (Date of defense: 2014-07-21)

La Mucopolisacaridosi tipus IIIB (MPSIIIB) és una malaltia minoritària d’acumulació lisosòmica, d’herència autosòmica recessiva, causada per la deficiència de l’enzim α-N-acetilglucosaminidasa (NAGLU), implicat en la via ...