De novo development of novel DM1 toxic ncRNA targeting small molecules and its biological evaluation 

Ondoño Molina, Raul (Date of defense: 2022-12-13)

La distròfia miotònica de tipus 1 (DM1) és un trastorn neuromuscular incurable causat per les transcripcions tòxiques del gen DMPK. Aquests transcrits porten expansions de repeticions CUG a les regions no traduïdes 3′ ...